2023年6月12日，从国家药品审评中心（CDE）官网获悉，又有四项干细胞药物临床试验申请（IND）获得默示许可。其中，有两项适应症属于自身免疫性疾病，分别是系统性硬化症和自身免疫性肺泡蛋白沉积症，下面重点介绍。

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北京瑷格干细胞科技有限公司研发的“人脂肪间充质干细胞注射液”（代号：AG1001），适应症是系统性硬化症。

• 受理号：CXSL2300204
• 药品名：人脂肪间充质干细胞注射液
• 适应症：系统性硬化症

系统性硬化症（Systemic Ssclerosis, SSc）以皮肤和内脏器官纤维化、硬化为主要特征。2018年，系统性硬化症正式纳入我国《第一批罕见病》目录，为第112种疾病。

AG1001是瑷格干细胞以北京协和医院临床研究及专利技术为依托进行引进开发的干细胞治疗药物，开发过程采用严格的质控体系和制备技术，确保产品质量和生物学效能均一、稳定，临床前研究中获得了良好的安全性与有效性数据。AG1001在免疫调节、抗纤维化和促血管生成等方面的功能研究和临床试验探索，可以对抗系统性硬化症发病的三个病理轴，是一种极具潜力的治疗系统性硬化症的新型药物，临床应用潜力巨大。

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第二项是九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司所提交的“人骨髓间充质干细胞注射液”（受理号：CXSL2300202），适应症是自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)。

人骨髓间充质干细胞注射液是九芝堂美科自主研发的通用型干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养，临床拟用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP），按照境内药品申请注册，属于治疗用生物制品1类。

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截至2023年6月12日，国内共有75款干细胞药物临床试验申请获得受理，共有59项IND获准默许进入临床试验（临床试验默示许可）。

自身免疫性疾病影响了世界上5%~8%的人口，给患者造成了巨大的痛苦，其中女性受到的影响尤为严重。在临床前和临床试验中，科学家一直努力探索间充质干细胞的治疗潜力，以期证明对自身免疫病治疗的安全性和有效性。涉及病种包括：类风湿性关节炎、多发性硬化、系统性红斑狼疮、炎症性肠病、银屑病等。

相信不久的将来，以前许多难治或者治不好的疾病或许都可以通过干细胞移植的方式得到有效的治疗。再次陈述，干细胞不是万能神药，干细胞治疗的有效性是建立在对干细胞和疾病正确认识的基础之上！祝干细胞药物临床试验顺利！