今年6月初，一位68 岁的广州阿叔因全身发黄、上腹痛、胃口变差等症状，被家人紧急送往广州市第一人民医院广州消化疾病中心就诊。入院时，阿叔皮肤腹部因大量腹水而隆起，体重在短时间内从46公斤增至55公斤。南沙医院消化内科黄耀星主任介绍：“他入院时的状况很不乐观，重度黄疸。血液检查显示，总胆红素、ALT转氨酶 、AST转氨酶严重异常，白蛋白远低于正常人水平。结合影像学检查，显示典型肝硬化表现，初步诊断为肝硬化后急性肝衰竭，即慢加急性肝衰竭，入院时MELD评分高达25分，这意味着他3个月内的死亡风险非常高。” 由于病情严重，医院立即向患者家属下达了病危通知单。
“排除了病毒性肝炎、饮酒、自身免疫性肝病、寄生虫等常见病因，这位阿叔肝衰竭的具体病因未明。”黄耀星主任表示，“在找不到明确病因的情况下，我们只能按照传统的对症治疗方法，药物护肝、补充新鲜血浆和白蛋白等。若药物治疗无效，就需要考虑人工肝治疗，通过体外设备替代或辅助肝脏功能，为肝细胞修复或肝移植争取时间。”
干细胞治疗带来转机
就在家属陷入绝望之际，南沙医院开展的间充质干细胞治疗临床应用技术，为罹患慢加急性肝衰竭的阿叔带来了生机。医护人员详细讲解了包括干细胞疗法在内的多种方案利弊。“不能看着老爸的病情恶化啊。”经过一夜深思，家属最终决定尝试这项新疗法。
6月6日，阿叔连夜转入南沙医院。次日，医院完善了各项检查，排查了血栓高危风险和肿瘤性疾病。6月8日上午，在护士的操作下，一袋由合作企业提供的异体骨髓间充质干细胞输入阿叔体内。令人惊喜的是，治疗效果立竿见影。“没想到干细胞起效速度这么快，这次在输液完成后的第二天复查肝功能，就发现 ALT、AST 两个转氨酶指标改善明显。” 黄耀星主任对此疗效感到惊喜。
治疗 1 周后，阿叔的关键指标持续向好。总胆红素、ALT 和AST指标下降显著；凝血酶原活动度（PTA）从入院时的 34% 提升至 56%；白蛋白指标逐渐回升；患者的大量腹水迅速消退，胃纳和精神状态明显改善，MELD 评分降至18分，达到了很好的治疗效果，并且在6月20日顺利出院。
南沙区“先行先试”干细胞临床应用项目介绍
慢加急性肝衰竭（Acute-on-chronic liver failure，ACLF）是在慢性肝病基础上出现的急性肝功能恶化、伴随肝脏和肝外器官衰竭的复杂综合征，此病在我国主要是由乙肝病毒诱发，好发于30~50岁男性，病死率高达50~90%，给社会和家庭带来沉重负担。
目前针对ACLF的治疗策略较为有限，以对症治疗和营养支持为主。由于缺乏有效治疗手段，常发展至等待肝移植的困境。然而肝源匮乏，每年接受肝移植的患者不足6000例，获得肝源的患者不到10%，大量的临床需求未被满足。
ACLF发病机制复杂，导致单靶点药物的治疗效果不佳，迫切需要寻找新的治疗策略。赛隽生物团队以干细胞新药研发为目标，针对骨髓MSC开展系统性的药学研究和临床前安全性、有效性评价，申请并获批国内首个异体骨髓间充质干细胞注射液（CG-BM1）治疗ACLF新药临床默示许可，研究团队早期的临床研究数据显示，骨髓间充质干细胞的治疗可以将ACLF患者生存率从55.6%提高至73.2%；在已完成的Ⅰ期药物临床试验中，初步证实了MSC治疗ACLF的安全性和有效性，90天生存率为90%。
目前，“骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭”作为大湾区唯一获批开展干细胞临床应用治疗的项目在广州南沙成功实施，不仅为肝衰竭患者带来了新曙光，让患者直接享受科技进步带来的红利，同时也标志着广州南沙在干细胞治疗领域迈出了关键的一步。
此次全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭的临床应用，为肝衰竭患者带来了新的曙光，也为南沙区的干细胞治疗领域注入了强大的信心。随着技术的不断进步和临床经验的积累，相信干细胞治疗将在更多疾病领域发挥重要作用，为广大患者带来更多的希望。